干细胞和再生医学：制药业及生物工程的商业机遇

2002年2月25-26日在美国新泽西州普林斯顿凯悦大饭店，举行了“干细胞和再生医学：制药业和生物工程的商业机遇”的投资战略研讨会。会议有近200人参加，代表着上百家制药及生物工程公司和若干家风险投资公司。会议就干细胞作为再生医学的地位和发展趋势，以及投资者的机遇进行了学术报告及战略研讨。17家进行干细胞研究及临床应用的生物工程公司用一天半的时间作了学术报告。在最后半天，风险投资公司与参会的企业进行了研讨。

干细胞已成为再生医学的主流

在不遗余力地发展化学药物及外科手术作为与疾病斗争的主要手段近两个世纪后，人类不得不承认“科学家们对人体是如何进行生命活动的知之甚少，也并未弄清造成疾病的原因。因此，他们无法确保所发明的药物仅攻击其目标，而不伤及其他的正常组织。结果，这些药物常常是只治了症状，而未及根本。”——引自From ALCHEMY to IPO。于是，一些先知的科学家们开始着眼于利用人体自身的再生能力研发新一类药物，即谓之再生药物。然而，这种努力直到上世纪末，由于干细胞研究的成果才看到了希望。SCIENCE杂志以“抓住年轻的希望”为题，将干细胞研究评为1999年第一大科学成果，表达了干细胞将成为再生医学主流的热望。而随之而来的如火如荼的干细胞研究，蜂拥而上的干细胞公司为这种热望推波助澜成为一股澎湃的潮流。从2002年伊始，1月、2月和3月，在美国的东西岸每月都有这类会议，在会上发表的众多研究文章也都证明了这一点。

趋势与现状

这次会议上，以号称美国干细胞研究先锋的GERON 公司为代表的主流群拿出了他们当前最新的成果、生产模式及临床应用向投资家们展示。这些成就主要表现在三个方面。

1． 继续深入地以人类胚胎干细胞为根本的研究。GERON仍是这方面的代表。他们仍是着眼于将分离的人类胚胎干细胞在体外培植，使其成为所需的各种器官组织的细胞，再种植回人体以治疗相应疾病。他们的研究已进展到了培植出相应的细胞，并证实这些细胞确有相应组织细胞的功能，这些极大地鼓舞了他们。他们甚至已在进行规模生产的实验，希图有朝一日能批量地生产这些细胞并存在细胞银行里备用。然而，距离达到临床治病的目标，要跨越细胞连接为组织，又整合为器官的阶段，恐怕尚需一个不短的时间。

2． 值得注意的一个趋势是，对成体干细胞的研究有增多的动向。这种研究从早已开始的血液干细胞，到骨髓干细胞，间质干细胞乃至神经组织分离的干细胞或母细胞。然而，其基本模式仍是体外培植这些细胞，再植回体内。唯一与众不同的是CURIS公司，提出成体组织维持，修复及再生与胚胎成长期间形成组织和器官的途径相同。基于这种观点，再生医学的定义是驾驭人体的本能去修复损伤的组织，同时要创造条件和再指导那些支持细胞和组织正常生长的因素。目前，他们正在进行适合这种途径的鉴别、分离基因、蛋白或小分子物质的研究及可能的应用。尽管，CURIS并没有提出原位干细胞培植的概念，但与徐荣祥教授早已提出的这一概念，在思路上不谋而合。这一方面反映了科学终究要并入它合理自然的轨道；另一方面，也提醒我们对手正在沿着同样的路追来。

3． 尽管以上的研究给人以希望，但临床应用仍是步履艰难。除了早已应用多年的骨髓和血液干细胞在临床有所表现以外，其他的仍多是处于动物实验和个别患者的尝试展现了希望的阶段，距离规模的临床应用尚有时日。

FDA 生物医药部的官员就如何申报再生医学并获得批准作了报告。这反映出，面对这股热潮，美国FDA的响应是迅速的。

对于这股干细胞的热潮，风险投资家持有不同的观点。经历了IT业的造梦烧钱的痛苦之后，美国的投资家持更谨慎的态度。他们现在更倾向于投资于产品而不是技术平台。而英国和欧洲的资本则更希望利用这个低潮时期，找到更多的有前景的项目。但不论观点如何，有一点是一致的，新世纪人类的健康寄希望于此，而由此而生的巨大商机我们都不应错过！

使命与责任

这次会议让我们更清楚地看到，我们已经实现的成就正是世界其他科学家孜孜以求的梦想。由于研究思路上的不同哲学观教给我们的捷径，使我们在这场新世纪科技竞赛中已经遥遥领先。如果，我们不能把握时机，把领先的优势转化为握到手的金牌和巨大的经济利益，这岂不愧对人生？这就是我们全体美宝人的使命与责任。